2007年に京都大学教授の山中伸弥氏がヒトiPS細胞(人工多能性幹細胞)を樹立して10年余りが経過、本格的な医療への応用を見据えた研究が始まっている。ケイファーマは、慶應義塾大学教授の岡野栄之氏らが開発した神経再生技術を核に、主として神経系の難病の克服を目指し、創薬と再生医療の両面でiPS細胞の実用化に先鞭を付けようというベンチャーだ。創業者で技術顧問の岡野氏と代表取締役社長(CEO)の福島弘明氏に話を伺った。

 iPS細胞は、ごくわずかの皮膚片や血液などに多能性獲得因子を加えて培養することで作製できる幹細胞で、筋肉、骨、神経、血液など、体を構成する様々な種類の細胞に分化させられる。その実用化の道には二通りあり、一つが細胞移植治療、いわゆる再生医療。そして、もう一つが創薬だ。

 これらを両輪として、神経難病の新規治療法の開発・実用化を進めているのが2016年に慶應義塾大学発のベンチャー企業として創業されたケイファーマ(東京都港区)だ。大学で生まれた知的財産を育て、製薬会社に引き渡すまでのレベルにまで育てることをミッションとしている。

 まず、開発が先行しているのがiPS細胞による創薬で、神経難病である萎縮性側索硬化症(ALS)に対して新薬候補の安全性や有効性を検証する医師主導治験が、2018年12月から慶應大学病院で始まった。

 iPS細胞の最大の特徴は、ほぼあらゆる細胞に分化させられることで、特定の疾患の患者から作製したiPS細胞(疾患特異的iPS細胞)により、その病気に特有の細胞の状態が再現可能になる。

慶應義塾大学教授の岡野氏(写真:川島彩水、以下同)

 ALSは、運動をつかさどる神経(運動ニューロン)が障害され、全身の筋肉が動かせなくなり、やがて自発呼吸もできなくなる進行性の神経変性疾患で、有効な治療法がない。国内の患者数は、約1万人とされる。