遺伝情報を正確かつ効率的に改変する「ゲノム編集技術」を用いた治療薬創出がカウントダウンに入った。中でもその最先端を走るのが、革新的な「切らないゲノム編集技術」で治療薬開発を目指すバイオベンチャーのモダリス(東京都中央区)。希少疾患をターゲットとするが、富士フイルムをはじめ大手企業やベンチャーキャピタルがこぞって開発資金を提供する。その理由を探るべく、最高経営責任者(CEO)の森田晴彦氏に話を伺った。

 2016年創業のモダリスは、4年目を迎えた2019年8月、新たな脱皮を図った。旧社名のエディジーン(Edigene)から社名を変更。新社名はモダリティー(modality、治療手段の総称)にちなみ、革新的な遺伝子制御技術を構築し医療に提供する意図をより反映させたいと、森田氏自身が命名した。

 同社が、創薬のターゲットに据えるのは、希少疾患だ。日本では、対象患者数が5万人未満の場合、希少疾患と定義される。一つひとつの患者数は少ない。そのため、これまで大手製薬企業は、心血管疾患や糖尿病など、患者数の多い疾患を中心に新薬を開発してきた。希少疾患の治療薬開発は時間も費用もかかるため、手を着けにくい領域だった。

 とはいえ希少疾患は、全て合わせると全世界で約4億人の患者が存在するとされ、トータルでみれば決して小さな市場ではない。また、単一の遺伝子異常が発症と直接的に結びつく疾患(単因子疾患)が多く、遺伝子治療が有用だと考えられている。そこで森田氏は、共同創業者で取締役兼サイエンティフィックアドバイザーを務める東京大学の濡木理教授の技術に注目し、その技術を核に「切らないCRISPR(クリスパー)」という有力なゲノム編集技術を独自開発しようと創業を決意。治療薬がほとんどなく、アンメットメディカルニーズとされてきたこの希少疾患の治療薬開発を目指すことにした。

モダリスCEOの森田氏(写真:川島 彩水、以下同)