患者に新しい可能性や治療機会を提供することが、我々の使命だ──。2021年4月22日、武田薬品工業はオンラインセミナー形式での発表会を実施。2021年度におけるR&D事業部のグローバル戦略と日本拠点の役割や、ニューロサイエンス事業におけるプロジェクトの詳細、京都大学 iPS 細胞研究所(CiRAサイラ)と武田薬品工業の共同研究プログラムであるT-CiRA の研究開発状況などを紹介した。

 まず、ファーマシューティカルサイエンス デピュティヘッドの新美満洋氏が、タケダR&Dのフォーカス領域やパイプライン(Wave 1/Wave 2)、革新的創薬創出のための研究開発体制について説明した。

武田薬品工業 ファーマシューティカルサイエンス デピュティヘッドの新美満洋氏

 研究開発でフォーカスする領域としては、バイオファーマで「オンコロジー」「希少遺伝子疾患および血液疾患」「ニューロサイエンス」「消化器系疾患(GI)」の4つが挙げられる。希少遺伝子疾患および血液疾患についてはシャイアー社の統合が大きく影響しており、昨今では細胞療法や遺伝子治療といった「極めて革新的なモダリティを駆使して創薬活動を続けている」(新美氏)。また、希少遺伝子疾患は臨床試験の対象となる患者の数が極めて限定されることから、近年は「リアルワールドエビデンスを活用しながら、臨床試験で得られた知見と比較して安全性を論じる」(新美氏)といった手法も取り入れられている。

 現在の研究パイプラインには、11のウェーブ1新規候補物質がある。このうち、5のプログラムがブレイクスルーセラピー、3つがファーストトラック、1つが先駆け審査指定という構成となる。新美氏によれば、ウェーブ1は2020年度~2024年度に製品上市が期待されるもので、それ以後のタイムフレームに期待されるものがウェーブ2として約30あるという。また、これらの実現や開発活動の推進は単独では実現が難しいことから、パートナーとの協業関係を進めているそうだ。

 2019年度~2020年度における社外パートナーとの取り組みについては、約160件の研究提携や約20件の共同開発が進んでいる。そのほか、新技術などのライセンス導入が約40件、研究開発を踏まえたパートナーとの新会社の設立も約20件ある。このような取り組みにより、現在の研究パイプラインの約80%が「クラシカルな低分子化合物以外のもので占められている」(新美氏)そうだ。この傾向について新美氏は、2016年以降から進めてきた「モダリティの多様化を目指す活動の成果である」と補足した。

 承認申請は2021年度末までに最大6つを予定しており、そのうち4つの承認取得が見込まれている。そのため、2021年度は「パイプラインの転換点になる」(新美氏)と期待されている。また、2021年度末までに7つのプログラム・10の適応症でピボタル試験の実施を見込むほか、ウェーブ2のプログラムにおいても、核酸による新しい治療薬「TAK-999」やがん領域の低分子化合物「TAK-981」は、開発の加速次第で「ウェーブ1入りの可能性もある」(新美氏)という。

 このような多様なパイプラインに対して、武田薬品工業としては日米欧および中国を第1ターゲットに据えて研究開発を進めている。その他の新興国についても「順次、製品群の上梓を目指して活動を続けていく」(新美氏)考えだ。