東京大学(東京都文京区、五神真総長)と3Hホールディングス(東京都豊島区、安藤昌取締役社長)は5月20日、患者と研究者のマッチングにより希少疾患や難病への創薬を支援する「患者中心主義に基づく希少疾患研究開発プログラム(Patient Centricity in Rare Disease R&D Program:PCRD2)」を6月に開始すると発表した。

 PCRD2は、東大大学院薬学系研究科ITヘルスケア社会連携講座(今村恭子特任教授)における共同研究として行われる。同講座が主体となって、まず患者を対象にアンケートを実施し、どんな疾患を有しどのような解決策を望んでいるかをヒアリング。それと並行して、研究者を対象にこの取り組みの説明会を行い、どのような研究ニーズがあるのかなどを調査する。それらの結果を基に、3Hホールディングスは患者と研究者の双方の了解を得て医療情報および生体サンプル(血液や唾液等)の提供と、それに対応する研究結果の通知を行うマッチングシステム(図1)を構築する。

図1 「患者中心主義に基づく希少疾患研究開発プログラム(Patient Centricity in Rare Disease R&D Program」のイメージ(出典:東京大学、3Hホールディングスによる2019年5月20日付プレスリリースより)

 生活習慣病や感染症など症例数の多い日常疾患と異なり、希少疾患や難病領域では有効な治療薬の開発が進んでいない。その背景には、診断法が確立されておらず患者数も少なく治験の実施が難しいことや、製薬企業やバイオベンチャー、大学などの研究者が、新薬を開発する上で不可欠な患者情報や血液・唾液等の生体サンプルを医療機関から入手するのが困難な現状がある。

 「希少疾患や難病に対する治療薬開発は非常にテーラーメイドであって、1つ1つ市場も小さく、医学的背景もつかめていない疾患も多い。そのため欧米では、Orphanetと呼ばれる希少疾患のデータベースの整備が進むとともに、個別化・予測的・予防的・参加型といった患者中心の医薬品開発が重要であるという方向性になっている」と今村恭子特任教授は説明する。 

 東大ITヘルスケア社会連携講座では2018年11月の設立以来、被験者募集や医薬品開発受託機関(CRO)などの事業を手がける3Hホールディングスをはじめ共同研究企業各社と、医薬品・医療機器・機能性表示食品等の研究開発や情報提供の推進を行ってきた。3Hホールディングスは、臨床試験・治験参加希望者約82万人が登録する治験情報サイト『生活向上WEB』や、がん領域の研究成果や臨床試験情報などを配信する『オンコロ』、希少疾患情報サイト『RareS』などのヘルスケアメディアを有する。そうしたボランディアデータベースを通して、年間1万人以上に臨床試験・治験に参加してもらっているという。

3Hホールディングス3Hライフサイエンス研究所の牧大輔氏

 「今年は第一期として疾患ごとに20のプログラムをスタートさせる。ITヘルスケア社会連携講座でも様々な課題を解決していきながら、2020年からの第二期では疾患を超えて、診断がつかず震えなど症状に悩む患者さんに対しても臨床試験や治験への参加の場を提供していきたい」と、3Hホールディングス3Hライフサイエンス研究所の牧大輔所長は話している。