がんの遺伝子検査の進化により、がん細胞の遺伝情報をより大量、しかも安価に調べられるようになってきた。しかし現時点では、遺伝子異常が見つかっても、それに対応する分子標的薬が存在しない場合の方が多い。そんな現状を変えるキーテクノロジーの一つとして期待されているのが「ゲノム編集」だ。まだ生まれて間もない技術をいち早く事業として成長させようと奮闘する、徳島発ベンチャーの経営者を訪ねた。

 ゲノム編集は、ゲノム(生物が持つ遺伝情報の全体)中のある場所に特定の遺伝子を挿入したり、特定の遺伝子の働きを停止させたりする技術だ。2012年に米国から発表され、それ以降、世界に研究手法として広がり、中国ではこの技術によりデザイナーベイビーを誕生させたのではないかと社会問題にもなった。

 これまでも遺伝子を操作する技術そのものはあった。1970年代に細菌から発見された「制限酵素」と呼ばれる、DNAを切り取る酵素を応用した方法だ。様々な種類の制限酵素を使い分けることで、ターゲットとなるDNAを切って遺伝子を変化させることができる。しかし、この制限酵素は改良がされたものの、ピンポイントで効率的に遺伝子を変化させるのは限界があった。特定の遺伝子の機能を止めた「ノックアウトマウス」と呼ばれる実験動物を作製する際にも、1年以上の歳月が掛かっていた。

 ゲノム編集は「CRISPR-Cas9(クリスパーキャス9)」と呼ばれるシステムが使われ、この大きな違いは「Cas9(キャス9)」と呼ばれるはさみ型のタンパク質に、「ガイドRNA」というDNAと対になるRNAを組み合わせていることだ(図1)。これでピンポイントに遺伝子を狙え、その機能を止められる。ノックアウトマウスの作製期間も1~2カ月に短縮できるようになる。

図1●「CRISPR-Cas9(クリスパーキャス9)」の概念図(竹澤氏による、図2も)
タンパク質「Cas9」は標的DNA配列を認識しガイドRNAと複合体を形成、2本鎖DNAを切断する。同時に外来DNAの挿入も可能だ。

 徳島大学発ベンチャーのセツロテックは、そのビジネスとしてのニーズを研究現場で実感して、一挙にビジネスに結びつけようとした。