今年2月、世界初の脊髄損傷用再生医療製品としてステミラックが承認申請から半年ほどで発売されるなど、再生医療の実用化が加速している。その背景には、2014年11月に我が国で施行された「条件付き早期承認制度」の存在がある。発売後の有効性・安全性評価を条件に早期に承認する世界初のファストトラックであり、ディスラプティブイノベーションともいえるが、国際的に見ると旗色が悪い。国際的な科学誌『ネイチャー』は、患者に負担を強いる拙速な方法だとする批判を再三にわたり展開。国内からも慎重な運用を求める声がある。3月に日本再生医療学会総会を訪れ、同学会理事長らの意見を聞いた。

 第18回日本再生医療学会総会が開催された神戸の会場で、英『ネイチャー』の批判を強く意識していた同学会理事長で大阪大学外科教授の澤芳樹氏が、次のような思いを記者らの前で吐露していた。

 「日本の制度が海外で理解されておらず、勘違いされている。『ネイチャー』といえば、レベルの高い雑誌であり、そこが出してくるが故に誤って判断される面もある。これまでにバッシングを3回された。遺憾である」

 いったい『ネイチャー』が批判している点はどこにあり、それが妥当なのか、それとも誤解に基づくものなのか。

「薬機法」誕生とともに再生医療が加速

 日本では2014年11月に、旧来の「薬事法」が改正されて、再生医療についての規定などが盛り込まれ、以降「薬機法」と呼ばれるようになった。同時に再生医療の実用化を促進する制度として導入されたのが、「条件付き早期承認制度」と呼ばれるものだ。

 従来、医薬品や再生医療製品の承認を受けるためには、臨床試験によってその安全性と有効性を調べるプロセスを踏む必要がある。3段階の臨床試験を経て、得られたデータから従来治療やプラセボとの優位性や安全性が認められた場合に承認を受けられる。

 新たに導入された条件付き早期承認制度では、(1)適応疾患が重篤(2)医療上の有用性が高い(3)検証的臨床試験の実施が困難(4)検証的臨床試験以外の臨床試験などにより一定の有効性・安全性が示される──場合であれば、市販後調査や副作用報告などの条件を付けて承認を先に出してしまう近道を設定している(図1)。ただし、製品発売後、市販後データに基づき、原則7年以内に正式な承認を受けることになる。患者情報を登録して、治療のデータを集約して検証していくのである。

図1●条件付き早期承認制度の概要(出典:2017年11月15日 第3回医薬品医療機器制度部会資料)

 再生医療にこの制度が適用された理由は幾つかある。一つは、患者が少ない場合があること。もう一つは、製品が細胞となるため、細胞そのものが均一にならず治療効果が評価しづらいこと。さらに、別の治療と比較する臨床試験が難しいことなどだ。

 日本が世界初の試みとして、打ち出したもので、薬や医療機器、再生医療製品を世に送り出すプロセスを一変させるものとなる。

 澤氏は、「精度の高いレジストリー型のポストマーケットサーベイランス(患者登録を行うことによる市販後調査)をするのが大きなポイント。再生医療製品が早く患者に届く、企業の投資回収も適正になり、アカデミズムが再生医療の産業化、普遍化を加速させていくことができる」と強調する。