ゲノム編集は、文字通り細胞中のDNA(デオキシリボ核酸)を変化させることで、遺伝子の情報を編集する技術である。この技術により、遺伝子改変を効率的に行えるようになり、遺伝子を改変させた実験動物であるノックアウトマウスを簡単に作れるようになるほか、様々な遺伝病を治すための手法としても注目されている。

 一方、どんな細胞の遺伝子も自由に変えてしまうことから、ヒト生殖細胞の遺伝子を人工的に変化させてデザイナーベイビーを誕生させることにも使われる懸念がある。実際、中国ではそのために利用されたのではないかと社会問題にもなった。

1970年代からの研究の蓄積で可能に

 人体が命を保ったり、個性を発揮したりできる大本はタンパク質の働きにある。このタンパク質を作り出す人体の設計図が遺伝子だ。遺伝子の持っている遺伝情報は、DNAに記録されている。DNAは、「A(アデニン)」「T(チミン)」「G(グアニン)」「C(シトシン)」という4種類の「塩基」と呼ばれる物質がおよそ30億個連なった巨大な分子からなっている。だから、このDNAの並び方を変化させると、遡ってタンパク質が変化が起きるために人の成り立ちが変化してくる。このことが体の形を少し変えるくらいであれば大きな影響はないかもしれないが、病気のなりやすさにも関わってくれば、大きな影響が及ぶことになる。

 ゲノム編集とは、このDNAの並び方を人工的に変えることで、人の成り立ちを変化させる可能性のある技術と言っていい。人だけではなく、あらゆる動物、植物のDNAも同じように変化させることが可能だ。

 ゲノム編集は、長年の研究の蓄積により可能となったものだ。ゲノム編集の原型は、1970年代に細菌から見つかった「制限酵素」を応用したものだった。この制限酵素はDNAを決まった場所で切断する働きがあり、これを利用して遺伝子の変化に使われるようになった。この制限酵素を人工的に改良していき、DNAをより自由に変えることができるように進化が進んできた。その先にあるのが現代のゲノム編集となる。

 決定的な発明が、2012年に発表された「CRISPR-Cas9(クリスパーキャス9)」システムと呼ばれる遺伝子改変ツールだ(関連記事)。これはCas9と呼ばれるはさみ型の酵素タンパク質に、CRISPRと呼ばれるDNA配列を含む「ガイドRNA」を組み合わせたもの。Cas9はCRISPRとくっつくと、ガイドRNAに含まれるDNA配列部分と同じものを見つけ、それを切断する性質がある。これを利用することで、確実に特定の場所のDNAを除いたり、特定の場所にDNAを挿入したりする編集が可能となった。