ゲノム編集は、文字通り細胞中のDNA(デオキシリボ核酸)を変化させることで、遺伝子の情報を編集する技術である。この技術により、遺伝子改変を効率的に行えるようになり、遺伝子を改変させた実験動物であるノックアウトマウスを簡単に作れるようになるほか、様々な遺伝病を治すための手法としても注目されている。

 一方、どんな細胞の遺伝子も自由に変えてしまうことから、ヒト生殖細胞の遺伝子を人工的に変化させてデザイナーベイビーを誕生させることにも使われる懸念がある。実際、中国ではそのために利用されたのではないかと社会問題にもなった。

1970年代からの研究の蓄積で可能に

 人体が命を保ったり、個性を発揮したりできる大本はタンパク質の働きにある。このタンパク質を作り出す人体の設計図が遺伝子だ。遺伝子の持っている遺伝情報は、DNAに記録されている。DNAは、「A(アデニン)」「T(チミン)」「G(グアニン)」「C(シトシン)」という4種類の「塩基」と呼ばれる物質がおよそ30億個連なった巨大な分子からなっている。だから、このDNAの並び方を変化させると、遡ってタンパク質が変化が起きるために人の成り立ちが変化してくる。このことが体の形を少し変えるくらいであれば大きな影響はないかもしれないが、病気のなりやすさにも関わってくれば、大きな影響が及ぶことになる。

 ゲノム編集とは、このDNAの並び方を人工的に変えることで、人の成り立ちを変化させる可能性のある技術と言っていい。人だけではなく、あらゆる動物、植物のDNAも同じように変化させることが可能だ。

 ゲノム編集は、長年の研究の蓄積により可能となったものだ。ゲノム編集の原型は、1970年代に細菌から見つかった「制限酵素」を応用したものだった。この制限酵素はDNAを決まった場所で切断する働きがあり、これを利用して遺伝子の変化に使われるようになった。この制限酵素を人工的に改良していき、DNAをより自由に変えることができるように進化が進んできた。その先にあるのが現代のゲノム編集となる。

 決定的な発明が、2012年に発表された「CRISPR-Cas9(クリスパーキャス9)」システムと呼ばれる遺伝子改変ツールだ(関連記事)。これはCas9と呼ばれるはさみ型の酵素タンパク質に、CRISPRと呼ばれるDNA配列を含む「ガイドRNA」を組み合わせたもの。Cas9はCRISPRとくっつくと、ガイドRNAに含まれるDNA配列部分と同じものを見つけ、それを切断する性質がある。これを利用することで、確実に特定の場所のDNAを除いたり、特定の場所にDNAを挿入したりする編集が可能となった。


ヒト細胞への応用までには多くの課題

 ゲノム編集技術によって、遺伝子に関連した研究は確実に加速するとみられている。例えば、従来であれば、遺伝子を改変したノックアウトマウスという実験動物を作製するには年単位が掛かったが、ゲノム編集の技術によって1〜2カ月に短縮でき、特定の遺伝子の働きをより早期に調べられることになった。研究の期間を圧縮できるので、研究は加速することになる。どこまで確実に遺伝子を変えられるかで改良も必要とされるが、遺伝子の異常によって起こる様々な病気を治せるのではないかという期待が生まれている。

 クリスパーキャス9を発明したのは、米カリフォルニア大学バークレイ校のジェニファー・ダウドナと、スウェーデンウメオ大学のエマニュエル・シャルパンティエという2人の女性研究者とされるが、一方で、米ボストンのマサチューセッツ工科大学にあるブロード研究所も発明を主張。特許をめぐる紛争が継続している。

 ゲノム編集は、遺伝子の研究を進めることが期待される一方で、課題もある。遺伝子をピンポイントに変化させられるとはいっても、決まった箇所だけしか変化させないかと言えば、完全ではないことが指摘されている。研究目的としては許容できるものの、医療目的で使うためには遺伝子改変の質は十分ではないと見なされている。このため遺伝病の治療に応用されるビジョンはあるものの、まだ、遺伝子の変化を完全にはコントロールできないため時期尚早とみられている。

 にもかかわらず、人の遺伝子をゲノム編集によって変化させる試みがフライングで行われる懸念は拭えていない。中国では、ヒト免疫不全ウイルス(HIV)感染の両親から生まれる子どもを、HIVに感染しづらいようにゲノム編集によってあらかじめ遺伝子改変させる行為が行われたとされる。遺伝子改変を行った、いわゆるデザイナーベイビーの一種と言えるが、問題は多い。ターゲットとなったHIV感染に関連する遺伝子は生命機能に幅広く関係すると考えられている。その改変によってほかの影響が及ぶかどうかは分からない。いったん改変されると、その子孫に永久にその影響が残る可能性がある。中国国内からも遺伝子改変を規制するよう動くべきという声も上がった。生命倫理的、国際協調、政治的な問題など、技術面ばかりではない多くの課題を解決していく必要があるのが現状と言える。


[参考文献]

Broad Communications.FOR JOURNALISTS: STATEMENT AND BACKGROUND ON THE CRISPR PATENT PROCESS Lancet. 2019;393:26-7. doi: 10.1016/S0140-6736(18)33082-4. Epub 2018 Dec 3.