「キメラ抗原受容体」による新たながん免疫療法が米国で注目されています。キメラ抗原受容体とは、ゲノム編集で作られた人工の受容体であり、がんに対して攻撃性のある情報が詰め込まれています。この情報を、自然免疫システムの先頭隊の役割を果たす免疫細胞「マクロファージ」に埋め込み、人為的にがんを攻撃するようにプログラミングする研究が進んでいます。キメラ(chimera)とは、ライオンの頭、山羊の体、蛇の尾を持ち、口から炎を吐くというギリシャ神話に出てくる怪物の名前です。「オプジーボ」などの免疫チェックポイント阻害薬やCARーT細胞療法に次ぐ、新たながん免疫療法の登場で、がんとの闘いは次のステージへと加速しています。


以下では、2019年9月9~13日に海外の企業・大学・研究機関・米食品医薬品局(FDA)等が配信したプレスリリースの中から、編集部がピックアップしたものを【ビジネス】【プロダクト/サービス】【要素技術】に分類しました。各項目をクリックすると、それぞれのプレスリリース(ウェブサイトやPDFなど)に移動します。

【ビジネス】

  • ・マクロファージ免疫療法で固形がん治療に挑む米2社の共同研究
  •  米Phio Pharmaceuticals社が、米Carisma Therapeutics社との共同研究を開始する。Phio社が開発したRNA干渉(RNAi)の化合物を使って、Carisma社のキメラ抗原受容体マクロファージ(CAR-M)を相乗的に改変することが狙い。キメラ抗原受容体とは、ゲノム編集で作られた人工の受容体であり、既に難治性の血液がんにおいて、非常に高い治療効果が得られることが明らかになっている。今回、RNAi化合物のSd-rxRNAを使って重要な遺伝子のサイレンシング(遺伝子の翻訳の阻害)に成功できれば、固形がんの養子免疫療法が一気に前進する。

     がん治療において、局所腫瘍の免疫抑制作用は大きな課題である。腫瘍に対するT細胞や腫瘍組織浸潤リンパ球、NK細胞(ナチュラルキラー細胞)、樹状細胞などの免疫細胞の活動を高める技術を検証するために、Phio社は複数の企業や学術研究所と提携した。マクロファージは、自然免疫システムの先頭隊的な存在であり、多くの固形腫瘍にどんどん集積する性質がある。このマクロファージの抗腫瘍作用を促進することで、免疫刺激を活性化し、腫瘍細胞をやっつけることが狙い。治療法が効かない「Cold tumor(冷たいがん)」を、身体の免疫系から戦いを仕掛ける「Hot tumor(熱いがん)」に変えるための研究が、がん治療の可能性を広げる。

     Phio社とCarisma社の共通の目標は、遺伝子操作で作ったマクロファージのデータを集め、様々な種類の免疫細胞を腫瘍に対して「武器化」するプラットフォームを構築すること。これから多くのパートナーシップを形成し、新たな価値の創出を目指す。
    Phio Pharmaceuticals Announces Research Collaboration with Carisma Therapeutics to Evaluate its Self-Delivering RNAi Technology to Enhance Macrophage-Based Adoptive Cell Therapy

  • ・完全にテーラーメードな膝関節置換術
  •  筋骨格系医療機器のグローバルリーダーである米Zimmer Biomet Hodings社が、膝関節置換術の再手術に使用する「Persona Revision Knee System」を開発し、米食品医薬品局(FDA)の承認を取得した。本システムは、数週間以内に米国の患者へ提供を開始し、患者に解剖病理学に基づいた最適な治療を行う。膝の再手術における単純な処置にも、難易度の高い処置にも、担当の外科医が最新の器具を使いながら最適な手法を自由に選択できる新たなシステムとして期待される。

     本システムには、Zimmerの独自の技術が活用されている。一つは、Trabecular Metal Technology。これは、同社が開発した多孔性のあるユニークなバイオ素材であり、タンタルという希有金属元素の性質により、骨と非常によく似た構造や機能を持つ。既にこの素材は、20年以上も治療に活用されている。もう一つは、Vivacit-E Highly Crosslinked Polythylene(HXPE)。インプラント器具の表面に安定化作用のあるビタミンEを用い、器具を酸化から守りながら防水性を持続させ、長持ちさせる技術だ。

     同社の独自技術をPersona Rivision Knee Systemに統合することで、患者中心のケア体制がさらに充実する。膝関節置換術を受ける患者一人ひとりの個別な条件をベースに、完全にテーラーメードなインプラントを提供できる日が数週間後に迫る。
    Zimmer Biomet Commences Commercial Release of Persona® Revision Knee System

  • ・CryoLife社の強力な販売網とEndospanの革新的手術デバイスがタッグ
  •  大動脈疾患の外科手術に強みを持つ米CryoLife社は、イスラエルEndospan社との販売店および融資契約を締結し、オプション契約として、Endospan社の買収を提案した。Endospan社は、大動脈弓動脈瘤の切開手術に用いる、「NEXUS」という革新的な血管内ステントグラフトシステムを開発した。ステントグラフト治療は、太ももの付け根の部分に小さな切開を入れるだけで治療ができ、他の部分は切開する必要がないため、患者の体の負担を極めて低くできる、優れた治療法だ。今回の2社の契約により、Cryolife社の大動脈弓治療における優位性はより一層強化される。

     本契約により、CryoLife社は、欧州におけるNEXUSの独占販売権を取得。欧州の1億5000万ドル(約161億円)規模の血管内大動脈弓の治療市場へのアクセス、そして、今後法規制の承認を待つ地域を含めると、8億ドル(約861億円)のグローバルな潜在市場が待ち受ける。米国と欧州では毎年12万人が胸部大動脈瘤と診断されるが、そのうち3万人しか治療を受けていない状況であり、大動脈弓自体の改善が求められている。

     腹部大動脈瘤や胸部大動脈瘤には、低侵襲性の手術が一般的に行われてきたが、大動脈弓の動脈瘤の切開には、リスクと負担の高い開胸手術が行われ、入院と療養の期間が長期化する傾向があった。NEXUSは、複雑な大動脈手術を、スタンダードな血管内治療に組み込み、ユニークな幾何学的なデザインによって、処置の安定性を実現し、発作のリスクを防ぐ。特に身体にメスを入れることが難しい高齢患者や、過去に何度か手術を受けたことがある患者には、NEXUSのような低侵襲性の手術が求められており、今後もニーズは増えるであろう。
    CryoLife Enters Into Distribution Agreement with Endospan

  • ・スマホを使って簡単に家で尿検査できるキット
  •  イスラエルHealthy.io社は、スマートフォンのカメラを医療機器に変えるグローバルリーダー。今回米食品医薬品局(FDA)の承認が下りたのは、スマホを使った尿アルブミン/クレアチニン比(ACR)テスト。医療施設で、スマホを使って簡単にACRテストを行えるようになり、米国の3500万人以上の慢性腎臓病患者の診断をサポートする。昨年、同社が開発した家庭用の「Dip.io」という、スマホを使った尿路感染症や妊婦検診用の尿検査キットは既にFDAに承認されており、今回承認が下りたのはHealthy.ioにとって二つ目の製品。次は、ACRテストキットを家庭でも使用できる承認を得るため、プロセスを継続中である。

     Healthy.ioの創立者でありCEOのヨナタン・アディリ氏は、「スマホによって、ヘルスケアのレベルを均一化できる。そのためにも、各企業は医療の最も高いスタンダードに合わせたサービスを提供する必要がある。今回、スマホを使ったACRテストのFDAの承認が下りたことで、これから糖尿病や高血圧を患う何百人もの人の健康診断に活用し、慢性腎臓病の治療に役立てることができる」と意気込む。Healthy.ioのスマホを使ったACRテストの品質は、研究所で行われるテストと同等と認識されており、医療専門家による使用も認められている。大掛かりな検査装置を購入するコストが削減できるため、薬局、救急施設、クリニックなどで利用が広がりそうだ。自動スマホスキャンで、すぐに電子カルテにアクセスができる点も便利だ。

     米国では多くの人が医療サービスへのアクセスがないことで健康診断の機会を失い、病気が見過ごされ悪化する事態が起きている。スマホで、ACRテストがもっと手軽にできるようになれば、たくさんの人の健康管理につながる。Healty.ioは、ベンチャーキャピタルのCorner Ventures社、Joy Capital社、Samsung NEXT社などが集う6000万ドルのシリーズCの投資ラウンドを終えたばかり。グローバル展開と製品開発にますます拍車がかかる。
    Healthy.io Raises $60 Million in Series C Funding and Receives FDA Clearance for Smartphone-Based Test to Diagnose Chronic Kidney Disease

「箱に入った病室」を病院に直接配送

【プロダクト/サービス】

  • ・視覚障害者の読書をサポート、スマホアプリPocketVision
  •  世界では13億人が何かしらの視覚障害を抱えている。ドイツのスマホブランドHONOR社は、「PocketVision」と呼ばれる、AI(人工知能)アプリを発売し、視覚障害者が本やメニュー、あらゆる文書を簡単に読めるツールとして提供する。PocketVisionはAIとクアッドカメラ技術を搭載。クアッドカメラは、超高解像度カメラ、超広角カメラ、望遠カメラ、深度測定カメラの4つのカメラで構成されるハイスペックカメラだ。PocketVisionは、従来の拡大鏡やタイポスコープ(読字用補助具)の代わりとなる新しい道具として、持ち運びやすさと価格の安さからも人気が出そうだ。

     アプリは、HONOR20/HONOR20PROに無料でダウンロード可能で、英語、スペイン語、ポルトガル語、ドイツ語、イタリア語、中国語に対応する。PocketVisionの便利な3つの機能は次の通り。(1)テキスト音読モード:HONORのAIとOCR(光学文字認識)技術により、テキストの写真をすばやく文字認識し、本やメニューなどを音読するモード(2)ズームイン・モード:HONOR20PROの48MPクアッドカメラレンズと8MPテレフォトレンズでウルトラクラリティー(超鮮明)を実現。スマホのボリュームボタンを使って、テキストを拡大しながら、文字がぼやけずにくっきりと見える(3)ネガティブ・イメージ・モード:特定の色が見えづらい人向けに、カラーフィルターによって画像のコントラストを改善し、見やすくするーー。

     HONORは、Royal National Institute of Blind Peopleと提携し、全盲、または一部視覚障害を抱える人の困難を理解するための意識向上を促す。HONOR社の代表であるジョージ・ツアオ氏は、「世界中の人の読む体験をより快適にし、視覚障害を抱える人の自立、自信、可能性、夢をサポートしたい」と述べた。
    HONOR Empowers the Visually Impaired with Launch of New AI-Powered App "PocketVision"

  • ・病院施設をモジュラー建築する新たなデザイン
  •  米国のモジュラー・イノベーション企業、EIRHealthcare社が、Fast Company’s 2019 Innovation by Design賞の二つの部門を受賞した。賞を獲得したのは、「MedModular」という「箱に入った病室」であり、組み立て式のキットとして、病院施設へ直接配送することが可能な商品だ。同社はインダストリアル・エンジニアリング(生産管理工学)と建設、テクノロジー、患者ケアをひとまとめにし、従来の病院開発の「固定価格」に革命を起こす。

     より早く、品質高く、低コストで未来の病院を建設することを目指すインテグレーテッド・デザインが、同社の売り。医療施設の建築現場における長年の消費過剰問題の解決を目指す。今年のFast Companyのコンテストには至上最高の4300社以上のデザイナーや企業からエントリーがあり、1年間かけて、最も優れた「今日と未来の課題への解決策となるデザイン」の選考が行われた。一流企業や、まだ起業間もないスタートアップ企業、ハングリー精神があふれる若者から多くの応募があり、業界における影響力の高い賞である。選考では、イノベーションを起こす鍵となる各要素(機能性、独創性、審美性、持続性、ユーザーを考慮した視点、文化的インパクト、ビジネスインパクト)が総合的に評価される。

     ヘルスケア業界に起きているテクノロジー革新に伴う病院建設やコストの課題に対し、建設業界や不動産側からのアプローチで解決を試みる、新たなビジネスデザインである。
    EIR Healthcare Awarded Two Fast Company Innovation by Design Honors For Its Modular Design Solution Positioned to Save the Healthcare Industry

  • ・自分の皮膚を使う再生医療等製品Skin TE
  •  バイオテクノロジー・カンパニーである、米国PolarityTE社は、独自の「Skin TE」を使った傷や外傷性損傷の治療例について、2019年9月20〜22日にサンディエゴで行われるアメリカ形成外科学会総会(ASPS2019)で発表する。「Skin TE」は、皮膚移植用の細胞、組織として用いる世界初の肌再生医療等製品であり、患者自身の肌の回復や再生成、置換手術に用いられる。これまでに、傷や外傷性損傷、火傷、形成手術、傷跡などで露出した骨、筋肉、関節、腱などを覆う皮膚として再生用に利用されてきている。

     今回、Skin TEが発表する15人の治療例は、肌再生医療に関する最新の臨床報告となる。本総会が、形成外科のコミュニティーと臨床医とのネットワークを広げる場となり、Skin TEの活用が広がることが期待される。

     Polarity TEは、医療、バイオメディカル・エンジニアリング、材料科学の分野において、人工的に合成された外部の素材ではなく、バイオ素材を使った再生医療等製品の開発とデザインを行っている。患者自身の組織を使って製品を培養し、患者自身の体に戻して組織の再生プロセスを促す。患者から採取した元気な組織の一部は、拒絶されずに移植できる上、動的で自己増殖力のあるパワフルな製品となるため、患者の組織を再生成するには最適な素材だ。分層植皮術にも全層植皮術にも用いることができるSkin TEに、再生医療界の熱い注目が集まる。
    SkinTE Data to be Presented at the American Society of Plastic Surgeons 88th Annual Scientific Meeting

KRASタンパク質を標的とする肺がん治療薬に期待

【要素技術】

  • ・骨粗鬆症に不老長寿薬でお馴染みの「高麗人参」が効く
  •  高麗人参は、ウコギ科の多年草で、古来より不老長寿の神薬、万能薬「Panax Ginseng」(ギリシャ語で万能薬はpanax)といわれ、王様へ献上するほど貴重で効果なものとされてきた。滋養強壮のほか、精神安定、抗炎症、免疫力向上などの働きがあることは既に知られているが、今回朝鮮人参協会の報告によると、骨の健康にも高麗人参の効用があることが分かった。

     Rural Development Administration、韓国バイオサイエンス・バイオテクノロジー研究所と全北大学病院は、3年間かけて行われてきた研究成果を発表した。本研究は今後2年間続く予定だ。40歳以上の骨粗鬆症女性90人を3つのグループに分け、1グループにはプラセボ(偽薬)を投与し、残りの2グループには、1日3g(1回1gを3回)の高麗人参粉末を投与した。結果、骨の非コラーゲン性タンパク質として25%を占めるオステオカルシンは、高麗人参を投与されたグループの方が11.6%高くなり、カルシウムレベルは3倍上昇。高麗人参の鎮痛作用と骨粗鬆症に伴う硬直の緩和も実証された。

     高麗人参にのみ含まれるジンセノサイドという有用成分には、タンパク質の合成を促進する働きなどもあることが科学的に解明されている。ジンセノサイドは、1本の高麗人参からわずか3%しか採取できない細長い「ひげ根」の部分に最も豊富に含まれているそうだ。加齢に伴う骨粗鬆症。諦める前に、高麗人参の効果を試してみる価値がありそうだ。
    The Korea Ginseng Association announces evidence for Korean Ginseng's effects on improving bone health

  • ・肺がんの経口治療に用いる画期的医薬品AMG510、治験進む
  •  IALSC2019国際肺がんカンファレンスにて、米Amgen社が、KRAS変異の一つ、G12C(12番目のグリシンがシステインに変わった突然変異)をターゲットとする治験薬「AMG510」について、新たなデータを発表した。AMG510は、KRASタンパク質を標的とする、経口治療に用いるfirst-in-class(画期的医薬品)である。治療が困難とされていたKRASを伴う非小細胞肺がん(NSCLC)患者に投与する第1相試験は現在も続いており、今回、最新データが発表された。

     AMG510を毎日960㎎投与した患者13人のうち7人(54%)が治療後最初の画像スキャンで部分奏効を示し、残る6人(46%)が安定を示した。治験に参加したのは34人であり、用量制限毒性(薬の増量がこれ以上できない理由となる有害事象)は1人も発生しなかった。グレード1と2の有害事象を発症したのは9人、貧血や下痢といったグレード3の有害事象を発症したのは3人、グレード4以上はいなかった。

     がんを引き起こす変異は、まだ治療法が確立されていないものが多く、標的型治療の開発が求められている。がん細胞の遺伝子変異の中では、RAS遺伝子の変異が最も多く、30年以上も研究が続けられている。KRASは、タンパク質の小分子結合ポケットが不足しているため、今までは「薬剤投与が不可能」といわれてきたが、Amgen社はその不可能への挑戦を続けている。毎年米国では3万人の患者がNSCLSを発症している。次の試験も開始されており、従来の治療では効果が得られないNSCLC患者にとって、AMG510の承認に期待が高まる。
    Amgen Announces New Clinical Data Evaluating Novel Investigational KRAS(G12C) Inhibitor In Larger Patient Group At WCLC 2019

  • ・既存薬「Ofev」、難病に伴う肺疾患の進行を抑制する効果
  •  米食品医薬品局(FDA)は、全身硬化症に伴う間質性肺疾患を治療する世界初の薬剤として、「Ofev」を承認した。このOfevは既に、米国をはじめ70カ国以上で、特発性肺繊維症を患う患者への投与を認められており、肺機能低下を抑える効果が実証されている。今回、全身硬化症に伴う間質性肺疾患の患者への投与が承認されたのは、第3相試験で高い効果が見られた結果だ。試験は、32カ国の576人の患者に対して52週間行われ、患者の努力肺活量を測定した。結果、Ofevを投与した患者は、偽薬を投与した患者に比べ、肺機能の低下を44%抑えることができた。また、Ofevは子供への安全性も確認されている。

     全身硬化症は珍しい自己免疫疾患であり、皮膚だけでなく、内臓などにも硬化性病変が見られる。米国では10万人、世界では250万人程が発症し、うち4人に1人は3年以内に肺機能が低下してしまう怖い病気だ。新たな治療薬が承認されることで患者のコミュニティーに希望がもたらされる。

     米大手製薬企業のBoehringer Ingelheim社は、Ofevを処方された患者向けに、OPEN DOORSという患者サポートプログラムを開始した。看護、通院などの社会的サポート、金融支援、教育など、病気に関する様々な支援サービスを提供することで、全身硬化症という難病と闘う患者の治療を多角的に支援する。
    FDA approves Ofev® as the first and only therapy to slow the rate of decline in pulmonary function in patients with systemic sclerosis-associated ILD

(タイトル部のImage:Photobank -stock.adobe.com)